无忧保医疗保险早报:在第一个环节注册准入方面,丁锦希提到条件审批制的核心机制替代终点机制,即使用可预测的最终临床疗效作为替代终点,一旦证明安全有效,药品在完成临床Ⅱ后即可上市。例如,以肺癌新药奥希替尼为例,只要客观应答率达到一定目标,即可认为安全有效,疗效足够了,临床Ⅲ就可以不用进行了,提前上市,满足很多患者的迫切需求。
对于创新药物进医疗保险,丁锦希认为,今年人社部通过谈判将36种药品纳入医疗保险目录,这是一种很好的机制,在突破性创新药物尽快入医疗保险这一环节,未来期待这一机制继续发挥作用。
药物进入医疗保险目录后如何进行动态管理,是医疗保险部门十分关心的话题。因为一些药品在上市前临床数据不多,一旦进入医疗保险,如果疗效不好,或者风险较大,也需要妥善应对。这一问题处理不好,突破性创新药物进入医疗保险就存在障碍。为此,丁锦希介绍了国外的经验。他着重介绍了将药品疗效与医疗保险挂钩的替代终点正向挂钩。这一做法形象地来说,就是药品企业和医疗保险商定一个评估疗效的核心指标,设置评估阈值。这一指标达到多少即为有效,达不到即为无效,以此进行疗效评价。如果药品有效,医疗保险继续支付;如果无效,药企则退钱,甚至被移出目录。例如,以英国千年制药公司和强生旗下公司研发的治疗多发性骨髓瘤的硼替佐米为例,在进入医疗保险前,药品企业和医疗保险签订协议,确定一个核心指标,医疗保险患者服用该药后这一指标必须降到某一数值之下,才证明此药有效。丁锦希认为,这样一种机制可以保证医疗保险不吃亏。
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