人大代表再次呼吁：加快罕见病立法 将“孤儿药”纳入医保

3月7日讯：全国人大代表、四川科伦药业股份有限公司董事长刘革新向大会提交了关于加快罕见病立法、加快推进移动医疗服务创新以及加强转化医学研究。助力我国新药研发的3份建议。“‘关于加快罕见病立法”的建议，去年我已提交了一次，今年再次提交进行呼吁。”昨日，在京参会的刘革新说：“我国罕见病患者超过1680万人，但目前我国对罕见病尚未立法，也没有官方的认定标准，这严重制约了‘孤儿药’的研发和罕见病患者的治疗。”

所谓“孤儿药”则是用于预防、治疗和诊断罕见病的药品。刘革新说：“截至今年，我国上市的‘孤儿药’共189种。相比于6000至8000种的罕见病、超过1680万人的患者，‘孤儿药’的数量是极少的，远远不能满足患者的治疗需求。”刘革新表示，目前我国“孤儿药”基本依赖进口，药物价格昂贵。

此外，进入我国基本药物目录、医保药物目录中的“孤儿药”的数量极少，医保目录对“孤儿药”进行补偿性支付的比例也不高，“目前纳入我国基本医疗保险药品目录的只有39个，其中只有3个可以享受全额报销的甲类药物，其余为乙类或省增补，患者仍需负担5%至20%的费用。”刘革新举例道，我国约有1000名患者的戈谢病，一位成年患者的药费每年超过200万元，且需要终生用药，绝大多数患者及其家庭根本无力负担。

刘革新在建议中提出，我国应立法明确罕见病定义，建立“孤儿药”认定制度。在此基础上，再建立和完善罕见病医疗保障制度。将部分罕见病纳入大病保险，建立政府、社会、患者共担机制。将“孤儿药”作为特殊药品纳入国家医疗保险药品目录，各省市参照医保药品报销比例进行报销。同时，他也提出，应借鉴国外经验，对国内药企研发“孤儿药”采取激励机制，“只有越来越多的‘孤儿药’来自于国内，才可使高昂的‘孤儿药’价格‘瘦身’。”