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无优保网(https://www.shebaoonline.com/)09月19日讯,“目前世界上已知的罕见病种类约7000多种,受影响人数超过3亿。罕见病的诊疗技术远落后于常见疾病,仅5%的患者有药可医,但这其中,大部分费用极其高昂,多数患者难以承受。”
近日在北京召开的第12届国际罕见病与孤儿药大会暨第6届中国罕见病高峰论坛上,北京协和医院副院长张抒扬披露了上述数据。
国家食品药品监督管理总局药品评审中心化药一部高级评审员张杰则进一步补充,“7000多种罕见病中有特异性治疗作用的药物仅400种-500种。而在我国上市的还不到20%,绝大多数为进口药物”。
所幸的是,我国的罕见病用药进口审批速度正在加快,相关支持政策也陆续出台,据张杰介绍,目前已有超过130种罕见病药物在国内获得批准。
而根据张抒扬的介绍,官方定义的首批罕见病目录也正在研讨中,包含100多病种,届时相关罕见病的药品进口审批和医保支付或都将因此受益。
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